Гемофилия – это одна из патологий кровеносной системы, которая имеет генетическое происхождение. При этом заболевании, кровь теряет свою способность к свертыванию и в результате, просто невозможно остановить даже самое маленькое капиллярное кровотечение.
Впервые заболевание было обнаружено у представителей королевской династии Романовых. Учитывая этот факт, патологию назвали «болезнью королей». Кроме того, также известно, что вылечить эту патологию тоже невозможно. Вот уже много лет генетики с мировыми именами трудятся над решением данной проблемы.
Но судя по заявлению американских исследователей, им удалось найти решение этого сложного вопроса. Специалисты из Америки опубликовали результаты своих экспериментов, благодаря которым они смогли добиться положительного эффекта в процессе лечения гемофилии. В вышеупомянутом отчете речь шла о гемофилии типа «А». В качестве «пациентов» ученые выбрали собак.
Суть эксперимента состояла в том, что генетики произвели замену поврежденного гена в генетическом материале больных на здоровый. Чтобы достигнуть своей цели, ученым пришлось создать специальный ретровирус, который способен вставлять в стволовые клетки костного мозга здоровый ген FVIII. Именно этот ген несет ответственность за синтез белка фактора VIII, способствующего свертыванию крови.
После длительных экспериментов, ученые надеяться, что их результаты помогут в процессе лечения этого генетического заболевания. Стоит отметить, что само исследование длилось более двух лет. И только теперь, у авторов эксперимента появились основания говорить об успехе их дела.
К слову, положительные результаты были получены еще несколько месяцев назад. Но до настоящего момента, генетики делали все возможное, чтобы получить объективные результаты.
Подготовлено по материалам Nature Communications
Комментарии: (0)